Cellectis publie une nouvelle approche d’édition intronique pour le traitement des maladies métaboliques congénitales par des cellules souches hématopoïétiques modifiées
NEW YORK, 10 avr. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Cellectis (Euronext Growth: ALCLS – Nasdaq:CLLS), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd’hui la publication d’un article scientifique dans Molecular Therapy, démontrant que l’édition d’introns par TALEN® sur des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (CSPHs) permet de limiter l’expression de transgènes thérapeutiques à la lignée myéloïde. Cette approche pourrait ouvrir de nouvelles voies thérapeutiques pour le traitement des maladies métaboliques congénitales et des maladies neurologiques qui nécessitent l’administration de produits thérapeutiques dans le cerveau.